DFH - lo que significa y no significa

ODD - What it Means and Does Not Mean la designación de fármaco huérfano (DFH) - Lo que significa y no significa para la Comunidad FOP Frederick S. Kaplan, MD 1, 2, Robert J. Pignolo, MD, PhD 1, 2, 4 Eileen M. Shore, PhD 1, 3, 4 (De los Departamentos de Cirugía 1Orthopaedic, 2Medicine y 3Genetics y el Centro de Investigación en 4El FOP y otros desórdenes, la Escuela de Medicina de Perelman en la Universidad de Pensilvania) La Ley de Medicamentos Huérfanos (LMH), promulgada por el Congreso de los Estados Unidos en 1983, anima a las empresas farmacéuticas a desarrollar medicamentos para enfermedades que tienen un mercado pequeño. En los EE.UU., un medicamento huérfano es uno de una enfermedad que afecta a menos de 200.000 personas. La Unión Europea (UE) tiene una ley similar para promover el desarrollo de "medicamentos huérfanos". La LMH incluye disposiciones para conceder estatus especial a los productos para el tratamiento de enfermedades raras. Para recibir la designación de fármaco huérfano (DFH) para un producto, una empresa patrocinadora solicita a la FDA con una petición. Si se cumplen los criterios necesarios, se aprueba el DFH, calificando el patrocinador para beneficios financieros. DFH ofrece incentivos económicos, reducciones impositivas, así como los derechos exclusivos para comercializar un compuesto específico en los EE.UU. por un período de siete años después de la aprobación de la comercialización. Se anima a las empresas a entrar en un mercado donde los altos costos de desarrollo de fármacos tienen menos probabilidades de ser recuperados rápidamente, debido al menor número de personas afectadas. DFH no significa que el promotor ya ha iniciado el desarrollo de la droga para su uso clínico, sólo que ellos califican para incentivos bajo la LMH si deciden hacerlo. Asimismo, no significa que el medicamento es seguro, eficaz o legal para fabricar y comercializar. Procesos estándar de regulación y los requerimientos siguen siendo necesarios para la obtención de la aprobación del comercialización, y la seguridad y eficacia aún deben establecerse a través de estudios clínicos. La Jolla Pharmaceutical Company, se describe a sí misma como "una compañía biofarmacéutica dedicada al desarrollo de tratamientos médicos que mejoran significativamente los resultados en pacientes con enfermedades que amenazan la vida", anunció el 18 de abril 2013, que la Oficina de la FDA de Desarrollo de Productos Huérfanos (OPDO) tiene concedido un DFH a la droga candidata LJPC-6417 de La Jolla Pharmaceutical (también conocido como LDN193189) para fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). LDN193189 no fue desarrollada por La Jolla Farmacéutica sino por científicos de la Universidad de Harvard y está siendo estudiada intensamente por los agentes terapéuticos para el programa de las Enfermedades Raras y Olvidadas (TRND) en el NIH. En la actualidad, no hay conocimiento público si los programas de Harvard o TRND están afiliados con la formulación de la Jolla Pharmaceutical. LDN193189 es un medicamento químico derivado del Dorsomorphin, conocido inicialmente como Compuesto C. Dorsomorphin fue identificado por primera vez como una proteína morfogenética inhibidora de la vía ósea (BMP) por el Dr. Charles Hong (ahora en la Universidad de Vanderbilt) y sus colegas de la Universidad de Harvard. LDN193189 fue descrito como un potente inhibidor de los receptores BMP tipo I, ALK2, 3, y 6 y un potente inhibidor de la osificación heterotópica (HO) en un modelo de ratón de HO en una publicación de 2008 en Nature Medicine por el Harvard y científicos Vanderbilt. El receptor ALK2 (codificado por el gen ACVR1) es el gen mutado en todos los individuos con FOP - un hallazgo descrito por los científicos del Centro de Investigación en FOP y otros desórdenes de la Universidad de Pensilvania en un hito Naturaleza Genética publicación en 2006. Mientras que una solicitud de patente para LDN193189 por los científicos de Harvard se encuentra pendiente, cualquier grupo puede solicitar una DFH. El DFH es una designación económica y no influye con el estado de un nuevo fármaco en investigación (NFI) será concedido por la FDA para un ensayo clínico. Serían necesarios datos de toxicidad preclínicos adicionales y considerables en LJPC-6417 (LDN193189) antes de que un NFI pueda ser considerado para LJPC-6417. Ya sea LJPC-6417 u otro señalador ALK2 inhibidor de la transducción más específico actualmente en desarrollo entran en los ensayos clínicos de FOP no está directamente relacionada con la DFH. ¿Qué significa esto para la comunidad FOP? La designación de fármaco huérfano no quiere decir que se está iniciando un ensayo clínico, o incluso que el medicamento ha sido suficientemente probado y validado para iniciar un ensayo clínico. Lo que esto significa para la comunidad FOP es que el  interés económico existe es tangible en las empresas farmacéuticas para estar en condiciones de desarrollar medicamentos para tratar la FOP y potencialmente otras formas de osificación heterotópica. Este interés se estimuló drásticamente por el descubrimiento del gen de FOP y su revelación simultanea  como un objetivo farmacologico. El camino hacia el descubrimiento de genes no era un camino recto ni es el camino a los ensayos clínicos - pero la carrera contra el FOP está iniciada. Nosotros, los médicos y científicos del laboratorio central de investigación de la FOP y en el Centro de Investigación en FOP y Desordenes Relacionados en Penn supervisarán esta situación con el mayor cuidado posible para proporcionar información, asesoramiento, y lo más importante una opinión en cuanto a  los riesgos y beneficios de participar en un ensayo clínico deberían a  uno parecerle posibles. Tenga la seguridad de que no tenemos otro interés, excepto el de asegurar que los mejores medicamentos posible entren en los ensayos clínicos de FOP.   Traducción de texto o de páginas web Escribe texto o la dirección de un sitio web, o bien, traduce un documento. Cancelar Ejemplo de uso de "": Traducido automáticamente por Google