Palovarotene: Designación de producto médico huérfano por EMA para la FOP

Clementia Pharmaceuticals recibe la designación de producto médico huérfano EMA para palovarotene en el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva.

En  MONTREAL, el 21 de noviembre de 2014 Clementia Pharmaceuticals, Inc. anunció  que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de producto medicinal huérfano a palovarotene, el principal producto candidato de la compañía, para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). La FOP es una enfermedad rara y gravemente discapacitadora caracterizada por los episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de los tejidos blandos (brotes) que producen la nueva formación anormal de huesos. Este proceso, conocido como osificación heterotópica (HO), se produce en los músculos, tendones y ligamentos, y causa morbidades importantes y discapacidad progresiva.

 

"La FOP es una enfermedad genética grave extremadamente rara para la que no hay tratamientos de cura aprobados", indicó la doctora Genevieve Baujat, del Laboratoire de Genetique Moleculaire, Institut de Recherche y Hopital Necker-Enfants Malades de París y principal investigadora del ensayo clínico en fase 2 para palovarotene. "La designación de producto medicinal huérfano de la EMA insta a compañías como Clementia a llevar a cabo inversiones destacadas de tiempo, esfuerzo y dinero para el desarrollo de un tratamiento".

Palovarotene, un agonista investigacional receptor gama del ácido retinóico, está actualmente en ensayo clínico en fase 2 en pacientes que padecen FOP y se diseñó anteriormente como fármaco huérfano a través de la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos. Clementia anunció recientemente el lanzamiento de un ensayo de 12 meses de ampliación de etiqueta abierta para pacientes con FOP que completaron un estudio aleatorio de 12 semanas, doble ciego y controlado por placebo  sobre palovarotene.

 

La exclusividad de producto medico huérfano de la EMA se ha diseñado para proporcionar incentivos normativos y financieros para que las compañías desarrollan y comercialicen tratamientos para enfermedades debilitadoras o que suponen una amenaza para la vida de no más de cinco de 10.000 en cuanto a la prevalencia en la Unión Europea (UE). A los productos médicos huérfanos se les concede 10 años de exclusividad de mercado en la UE después de recibir la autorización de marketing.

Si desea más información y respuestas a las preguntas más frecuentes en torno a los ensayos clínicos de Clementia con palovarotene en FOP, visite la página web www.clementiapharma.com 

Fibrodisplasia osificante progresiva(FOP) es una enfermedad rara y gravemente discapacitadora caracterizada por los episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de los tejidos blandos (brotes) que producen la nueva formación anormal de huesos en los músculos, tendones y ligamentos. Los botes comienzan al principio de la vida, y se pueden producir de forma espontánea o después de un trauma en los tejidos blandos, vacunación o infecciones por gripe. Los brotes recurrentes restringen de forma progresiva el movimiento al bloquear las articulaciones, llevando a una pérdida acumulada de la función y discapacidad. La FOP está causada por una mutación de punto en el receptor ALK2/BMP de tipo I, la mutación produce un exceso de actividad del receptor. Virtualmente, todos los pacientes conocidos disponen del mismo punto de mutación y cuentan con malformaciones congénitas de los dedos grandes de los pies al nacer. Se cree que la FOP afecta a menos de una persona por cada dos millones.

 Palovarotene es un agonista receptor gama del ácido retinóico con licencia de Roche Pharmaceuticals, donde anteriormente evaluó a más de 800 personas, incluyendo voluntarios sanos y pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica. Palovarotene ha demostrado bloquear la formación ósea en una variedad de modelos de ratones con FOP, y se está investigando como tratamiento potencial para la FOP. 

Clementia Pharmaceuticals Inc. es una compañía farmacéutica de propiedad privada en fase clínica centrada en el desarrollo y comercialización de innovadoras terapias para las personas que padece enfermedades raras. La compañía está avanzando en un agonista receptor gama del ácido retinóico para hacer frente a las enfermedades de osificación heterotópica, incluyendo la fibrodisplasia osificante progresiva. Si desea más información, visite la página web www.clementiapharma.com 

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