¿Un auténtico castillo en el aire?
Sí, uno con una base firme debajo de ella.
- Ibsen (The Master Builder)
El descubrimiento del gen de FOP y las ideas nuevas en la actividad de mediación de la ACVR1/ALK2 en la osificación heterotópica revela por lo menos cuatro enfoques plausibles para el tratamiento y / o la prevención de la FOP. Estos enfoques incluyen:
1. El bloqueo de la actividad del del receptor de la FOP (ACVR1/ALK2) mutante
2. La inhibición de los desencadenantes de los brotes de FOP
3. Dirigir células madre FOP a un destino alternativo del tejido
4. La alteración de las señales microambientales que promueven la formación de lesiones de FOP.
En la actualidad, por lo menos seis clases de compuestos son posibles candidatos para ensayos clínicos dentro de FOP en los próximos años, y se están llevando a cabo en los estudios preclínicos. Como siempre, hay la seguridad desalentadora y los trabas regulatorias que deben ser superados antes de que un ensayo clínico para probar fármacos potenciales para la FOP puede comenzar.
International FOP
Association (IFOPA)
21st Annual Report of the FOP Collaborative Research Project
jueves, 14 de marzo de 2013
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