Clementia
Pharmaceuticals recibe la designación de producto médico huérfano EMA
para palovarotene en el tratamiento de la fibrodisplasia osificante
progresiva.
En MONTREAL, el 21 de noviembre de 2014 Clementia
Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Agencia Europea de Medicamentos
(EMA) ha concedido la designación de producto medicinal huérfano a
palovarotene, el principal producto candidato de la compañía, para el
tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). La FOP es
una enfermedad rara y gravemente discapacitadora caracterizada por los
episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de los tejidos blandos
(brotes) que producen la nueva formación anormal de huesos. Este
proceso, conocido como osificación heterotópica (HO), se produce en los
músculos, tendones y ligamentos, y causa morbidades importantes y
discapacidad progresiva.
"La FOP es una enfermedad
genética grave extremadamente rara para la que no hay tratamientos de
cura aprobados", indicó la doctora Genevieve Baujat, del Laboratoire de
Genetique Moleculaire, Institut de Recherche y Hopital Necker-Enfants
Malades de París y principal investigadora del ensayo clínico en fase 2
para palovarotene. "La designación de producto medicinal huérfano de la
EMA insta a compañías como Clementia a llevar a cabo inversiones
destacadas de tiempo, esfuerzo y dinero para el desarrollo de un
tratamiento".
Palovarotene,
un agonista investigacional receptor gama del ácido retinóico, está
actualmente en ensayo clínico en fase 2 en pacientes que padecen FOP y
se diseñó anteriormente como fármaco huérfano a través de la
Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos. Clementia
anunció recientemente el lanzamiento de un ensayo de 12 meses de
ampliación de etiqueta abierta para pacientes con FOP que completaron un
estudio aleatorio de 12 semanas, doble ciego y controlado por
placebo sobre palovarotene.
La
exclusividad de producto medico huérfano de la EMA se ha diseñado para
proporcionar incentivos normativos y financieros para que las compañías
desarrollan y comercialicen tratamientos para enfermedades debilitadoras
o que suponen una amenaza para la vida de no más de cinco de 10.000 en
cuanto a la prevalencia en la Unión Europea (UE). A los productos
médicos huérfanos se les concede 10 años de exclusividad de mercado en
la UE después de recibir la autorización de marketing.
Si
desea más información y respuestas a las preguntas más frecuentes en
torno a los ensayos clínicos de Clementia con palovarotene en FOP,
visite la página web
www.clementiapharma.com
Fibrodisplasia osificante progresiva(FOP)
es una enfermedad rara y gravemente discapacitadora caracterizada por
los episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de los tejidos
blandos (brotes) que producen la nueva formación anormal de huesos en
los músculos, tendones y ligamentos. Los botes comienzan al principio de
la vida, y se pueden producir de forma espontánea o después de un
trauma en los tejidos blandos, vacunación o infecciones por gripe. Los
brotes recurrentes restringen de forma progresiva el movimiento al
bloquear las articulaciones, llevando a una pérdida acumulada de la
función y discapacidad. La FOP está causada por una mutación de punto en
el receptor ALK2/BMP de tipo I, la mutación produce un exceso de
actividad del receptor. Virtualmente, todos los pacientes conocidos
disponen del mismo punto de mutación y cuentan con malformaciones
congénitas de los dedos grandes de los pies al nacer. Se cree que la FOP
afecta a menos de una persona por cada dos millones.
Palovarotene
es un agonista receptor gama del ácido retinóico con licencia de Roche
Pharmaceuticals, donde anteriormente evaluó a más de 800 personas,
incluyendo voluntarios sanos y pacientes con enfermedad pulmonar
obstructiva crónica. Palovarotene ha demostrado bloquear la formación
ósea en una variedad de modelos de ratones con FOP, y se está
investigando como tratamiento potencial para la FOP.
Clementia Pharmaceuticals Inc.
es una compañía farmacéutica de propiedad privada en fase clínica
centrada en el desarrollo y comercialización de innovadoras terapias
para las personas que padece enfermedades raras. La compañía está
avanzando en un agonista receptor gama del ácido retinóico para hacer
frente a las enfermedades de osificación heterotópica, incluyendo la
fibrodisplasia osificante progresiva. Si desea más información, visite
la página web
www.clementiapharma.com
NOTICIA
13:00 h COMIDA DRACAENA
Además, durante todo el día existe un guía realizando una visita guiada.
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