- Clementia Pharmaceuticals, Inc. [http://clementiapharma.com/] anunció el inicio del comienzo del reclutamiento de niños de tan solo 6 años en el estudio en fase 2 en marcha acerca de palovarotene para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). La compañía anunció además la adición de un ensayo clínico en Reino Unido que debería liberar de la carga de viaje de las personas afectadas que viven en la Unión Europea. La FOP es una miopatía congénita muy discapacitadora y extremadamente poco habitual caracterizada por la osificación heterotópica (HO), el crecimiento anormal de huesos en los músculos, tendones y ligamentos, causando morbidades importantes y discapacidad progresiva. Actualmente no existen tratamientos aprobados para combatir la FOP.
Clementia amplió el reclutamiento para incluir a niños con FOP en el ensayo en marcha en fase 2 tras la finalización de los estudios no clínicos adecuados. Además de los 24 pacientes ya reclutados en este estudio de calificación de dosis de diseño adaptativo, se reclutarán 16 pacientes adicionales, con al menos 8 de ellos de entre 6 y 14 años. La compañía anticipa la finalización del reclutamiento para finales del año 2015.
"La inclusión de niños de tan solo 6 años en el ensayo en marcha en fase 2 permitirá la evaluación preliminar de la seguridad y eficacia de palovarotene en una población más joven, una consideración de particular importancia teniendo en cuenta la aparición primaria de los brotes de la FOP", comentó Donna Grogan, doctora y responsable médico de Clementia. "Cuando se complete el estudio en fase 2, analizaremos los datos lo más rápido posible para informar acerca del diseño de nuestro ensayo previsto en fase 3, que anticipamos empezará en la segunda mitad del año 2016".
Clementia además anunció la puesta en funcionamiento de un cuarto ensayo clínico en el Royal National Orthopaedic Hospital de Londres, Reino Unido, para un ensayo clínico en marcha en fase 2, con el doctor Richard Keen como principal investigador.
"Estamos encantados de participar en esta importante investigación para servir a los pacientes que viven en Europa", destacó el doctor Richard Keen, del Royal National Orthopaedic Hospital. Chris Bedford-Gay, padre de un pequeño que padece FOP y fundador de FOP Friends®, la organización caritativa de Reino Unido y grupo de apoyo a la FOP, comentó: "Apreciamos el compromiso de Clementia para acelerar el desarrollo del tratamiento potencial para la FOP, algo que no ha llegado lo suficientemente rápido para familias como la nuestra".
En este momento, las personas con FOP de 15 años o mayores pueden reclutarse en las instalaciones de Reino Unido, además de en otros sitios, incluyendo la University of California San Francisco (UCSF), la University of Pennsylvania en Filadelfia y el Hopital Necker-Enfants Malades en París, Francia. La UCSF es el primer sitio con reclutamiento abierto para niños con FOP de 6 años y mayores que cumplen con los criterios de selección. El resto de sitios planean comenzar el reclutamiento de niños más jóvenes al tiempo que reciben aprobaciones de sus instituciones respectivas.
