MONTREAL, CANADÁ y BOSTON, MA, 14 de julio 2014 (Marketwired) -
Clementia Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado hoy el inicio de un ensayo clínico de fase 2 de palovarotene para el tratamiento de Fibrodisplasia osificante progresiva (FOP).
FOP es una enfermedad rara, enfermedad genética gravemente incapacitanteque se caracteriza por episodios recurrentes de dolor, inflamación del tejido blando (brotes) y la formación anormal de hueso en los músculos, tendones y ligamentos. La nueva formación ósea anormal, u osificación heterotópica (HO), hace que la morbilidad y la discapacidad progresiva.
Clementia Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado hoy el inicio de un ensayo clínico de fase 2 de palovarotene para el tratamiento de Fibrodisplasia osificante progresiva (FOP).
FOP es una enfermedad rara, enfermedad genética gravemente incapacitanteque se caracteriza por episodios recurrentes de dolor, inflamación del tejido blando (brotes) y la formación anormal de hueso en los músculos, tendones y ligamentos. La nueva formación ósea anormal, u osificación heterotópica (HO), hace que la morbilidad y la discapacidad progresiva.
Jeannie Peeper, Presidente y Fundador de la Asociación Internacional Fibrodysplasia Progressiva osificante (IFOPA), declaró: "En los últimos decenios, el IFOPA se ha centrado en la conexión familias y los investigadores en la búsqueda de una cura. Con este anuncio, el trabajo de toda la comunidad FOP avanza fuera del ámbito de la investigación básica y en el primero de lo que esperamos que sea de muchos ensayos clínicos controlados, el siguiente paso en el objetivo final de encontrar un tratamiento exitoso para la FOP ". el ensayo clínico de fase 2 doble ciego, controlado con placebo, evalúa el efecto de diferentes dosis de palovarotene en la formación de hueso nuevo durante y después de un brote en 24 pacientes con FOP que tienen 15 años de edad o más. El tratamiento se iniciará dentro de los siete (7) días desde la aparición brote y continuara durante seis (6) semanas, con un período adicional de seis (6) semanas de seguimiento. Una serie de criterios de valoración clínicos evaluará la eficacia y seguridad de palovarotene, incluidos los puntos terminales de imagen para la nueva formación de hueso y la evaluación clínica de la función física y los resultados informados por los pacientes. "Desde que identificó por primera vez la mutación responsable de la FOP, el trabajo se ha expandido por todo el mundo para encontrar moléculas que podrían bloquear este objetivo y ventaja de un día para los ensayos clínicos", afirmó el investigador principal de juicio, Frederick S. Kaplan, MD, el Isaac & Rose Nassau profesor de Ortopedia Medicina Molecular y Jefe de la División de Ortopedia Molecular Medicina de la Universidad de Pennsylvania School of Medicine. "Palovarotene, un agonista del receptor gamma del ácido retinoico que parece inhibir potentemente la formación de hueso endocondral en modelos animales, es el primero en entrar en ensayos clínicos bien controlados."
Palovarotene impidió la formación de hueso heterotópico en modelos de ratón de la FOP. Este ensayo clínico de fase 2 fue diseñado para determinar si los efectos observados en estos modelos de ratones podrían ser recapitulado en pacientes con FOP. "El diseño adaptable maximiza nuestra posibilidad de éxito en el cumplimiento de los objetivos del ensayo en el menor tiempo posible", declaró Donna Grogan, MD, Director Médico de Clementia.
El ensayo se llevará a cabo en tres centros de investigación: la Universidad de Pennsylvania, la Universidad de California en San Francisco y el Hospital Necker Enfants Malades, París. Por favor, consulte www.clinicaltrials.gov (utilizando el término de búsqueda ", palovarotene") periódicamente para obtener información actualizada.
La compañía espera completar la prueba durante el año 2015. "Tenemos el privilegio de anunciar la apertura de nuestro primer ensayo clínico en el FOP. No podríamos haber llegado a este punto sin el apoyo y la colaboración de innumerables miembros de la comunidad FOP incluyendo científicos, médicos, y lo más importante los pacientes y sus familias, que inspiran nuestro trabajo cotidiano ", afirmó Clarissa Desjardins, Ph.D., Jefe Delegado de Clementia. "Estamos comprometidos a hacer todo lo que podamos para apoyar el desarrollo clínico de palovarotene en FOP. Por lo tanto, vamos a seguir invirtiendo nuestros recursos hacia el objetivo final de ofrecer un nuevo tratamiento potencial para las personas que viven con el FOP ".
Información adicional sobre el ensayo clínico se puede encontrar en www.clinicaltrials.gov (utilizando el término de búsqueda ", palovarotene") o al www.clementiapharma.com.
Acerca Fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)
FOP es una rara enfermedad, gravemente incapacitante caracterizada por episodios dolorosos y recurrentes de inflamación del tejido blando (brotes), que dan lugar a la formación de nuevo hueso anormal en los músculos, tendones y ligamentos.
Los brotes comienzan temprano en la vida y pueden ocurrir espontáneamente o después del trauma de tejidos blandos, vacunaciones, o infecciones gripales. Los brotes recurrentes restringen progresivamente el movimiento de las articulaciones y bloqueándolas que conducen a la pérdida acumulada de la función y la discapacidad. FOP es causada por una mutación puntual en el Tipo I ALK2/BMP
receptoras haciéndolo hiperactiva. Prácticamente todos los pacientes conocidos tienen el mismo punto de mutación y tienen malformaciones congénitas de los dedos gordos del pie en el nacimiento. FOP se cree que afecta a menos de una persona por cada millón de vidas.
Acerca Palovarotene
Palovarotene es un agonista del receptor de ácido retinoico gamma en-licencia de Roche en 2013 donde se evaluó previamente en más de 800 individuos, incluyendo voluntarios sanos y en pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica. Palovarotene se ha demostrado que bloquea la formación de hueso en una variedad de modelos de ratón de la osificación heterotópica y está siendo investigado como un tratamiento potencial de FOP.
Acerca Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia es una compañía biofarmacéutica etapa clínica privada dedicada al desarrollo y comercialización de tratamientos para las personas que viven con enfermedades raras mediante la explotación de la ciencia de nuevos agonistas del receptor gamma del ácido retinoico para tratar enfermedades de la osificación heterotópica, incluyendo
Fibrodisplasia osificante progresiva.
Para obtener más información, por favor visite www.clementiapharma.com.
La compañía espera completar la prueba durante el año 2015. "Tenemos el privilegio de anunciar la apertura de nuestro primer ensayo clínico en el FOP. No podríamos haber llegado a este punto sin el apoyo y la colaboración de innumerables miembros de la comunidad FOP incluyendo científicos, médicos, y lo más importante los pacientes y sus familias, que inspiran nuestro trabajo cotidiano ", afirmó Clarissa Desjardins, Ph.D., Jefe Delegado de Clementia. "Estamos comprometidos a hacer todo lo que podamos para apoyar el desarrollo clínico de palovarotene en FOP. Por lo tanto, vamos a seguir invirtiendo nuestros recursos hacia el objetivo final de ofrecer un nuevo tratamiento potencial para las personas que viven con el FOP ".
Información adicional sobre el ensayo clínico se puede encontrar en www.clinicaltrials.gov (utilizando el término de búsqueda ", palovarotene") o al www.clementiapharma.com.
Acerca Fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)
FOP es una rara enfermedad, gravemente incapacitante caracterizada por episodios dolorosos y recurrentes de inflamación del tejido blando (brotes), que dan lugar a la formación de nuevo hueso anormal en los músculos, tendones y ligamentos.
Los brotes comienzan temprano en la vida y pueden ocurrir espontáneamente o después del trauma de tejidos blandos, vacunaciones, o infecciones gripales. Los brotes recurrentes restringen progresivamente el movimiento de las articulaciones y bloqueándolas que conducen a la pérdida acumulada de la función y la discapacidad. FOP es causada por una mutación puntual en el Tipo I ALK2/BMP
receptoras haciéndolo hiperactiva. Prácticamente todos los pacientes conocidos tienen el mismo punto de mutación y tienen malformaciones congénitas de los dedos gordos del pie en el nacimiento. FOP se cree que afecta a menos de una persona por cada millón de vidas.
Acerca Palovarotene
Palovarotene es un agonista del receptor de ácido retinoico gamma en-licencia de Roche en 2013 donde se evaluó previamente en más de 800 individuos, incluyendo voluntarios sanos y en pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica. Palovarotene se ha demostrado que bloquea la formación de hueso en una variedad de modelos de ratón de la osificación heterotópica y está siendo investigado como un tratamiento potencial de FOP.
Acerca Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia es una compañía biofarmacéutica etapa clínica privada dedicada al desarrollo y comercialización de tratamientos para las personas que viven con enfermedades raras mediante la explotación de la ciencia de nuevos agonistas del receptor gamma del ácido retinoico para tratar enfermedades de la osificación heterotópica, incluyendo
Fibrodisplasia osificante progresiva.
Para obtener más información, por favor visite www.clementiapharma.com.
Investor/Media Contact:
Jenene Thomas
Jenene Thomas Communications LLC
(908) 938-1475
jenene@jenenethomascommunications.com
Source: Clementia Pharmaceuticals, Inc.
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Source: Clementia Pharmaceuticals, Inc.
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