1. ¿Qué es palovarotene?
RESPUESTA: Palovarotene es un antagonista RAR-gamma del receptor de ácido retinoico y pertenece a una clase de compuestos llamados retinoides sistémicos. Estos compuestos se ha demostrado que bloquean la formación de hueso en una variedad de modelos de ratón de la FOP. Palovarotene está siendo investigado como un tratamiento potencial para la FOP.
2. ¿Se ha probado palovarotene en los animales? RESPUESTA: Sí, palovarotene ha sido probado en animales sanos y en modelos animales de la FOP. Las pruebas en animales sanos ayudó a determinar lo que algunos de los efectos secundarios potenciales de palovarotene puede haber en los seres humanos. Cuando se probó en modelos de ratón de la FOP, palovarotene impidió el crecimiento de hueso después de la lesión de manera relacionada con la dosis; es decir, cuanto mayor es la dosis se previene la más hueso.
3. ¿Cuál es el efecto esperado de palovarotene en los seres humanos con FOP?
RESPUESTA: Palovarotene impidió la formación de nuevo hueso en una variedad de modelos de ratón de la FOP, pero si va a hacer lo mismo en los seres humanos no se conoce. El ensayo clínico de fase 2 que Clementia está llevando a cabo está diseñado para evaluar el efecto, si lo hay, que palovarotene tendrá en la formación de hueso nuevo durante y después de un brote - en pacientes con FOP, y en qué dosis. Además, este ensayo clínico evaluará los efectos secundarios asociados con palovarotene en pacientes con FOP.
RESPUESTA: Palovarotene es un antagonista RAR-gamma del receptor de ácido retinoico y pertenece a una clase de compuestos llamados retinoides sistémicos. Estos compuestos se ha demostrado que bloquean la formación de hueso en una variedad de modelos de ratón de la FOP. Palovarotene está siendo investigado como un tratamiento potencial para la FOP.
2. ¿Se ha probado palovarotene en los animales? RESPUESTA: Sí, palovarotene ha sido probado en animales sanos y en modelos animales de la FOP. Las pruebas en animales sanos ayudó a determinar lo que algunos de los efectos secundarios potenciales de palovarotene puede haber en los seres humanos. Cuando se probó en modelos de ratón de la FOP, palovarotene impidió el crecimiento de hueso después de la lesión de manera relacionada con la dosis; es decir, cuanto mayor es la dosis se previene la más hueso.
3. ¿Cuál es el efecto esperado de palovarotene en los seres humanos con FOP?
RESPUESTA: Palovarotene impidió la formación de nuevo hueso en una variedad de modelos de ratón de la FOP, pero si va a hacer lo mismo en los seres humanos no se conoce. El ensayo clínico de fase 2 que Clementia está llevando a cabo está diseñado para evaluar el efecto, si lo hay, que palovarotene tendrá en la formación de hueso nuevo durante y después de un brote - en pacientes con FOP, y en qué dosis. Además, este ensayo clínico evaluará los efectos secundarios asociados con palovarotene en pacientes con FOP.
4. ¿hay alguna persona que ha tomado palovarotene? ¿Alguno de estos pacientes afligidos con FOP?
RESPUESTA: Ochocientos veinte - Cinco personas, entre voluntarios sanos y en pacientes con enfisema, han tomado palovarotene partir de junio de 2014, pero ninguno de ellos eran pacientes con FOP.
Para aprender más sobre el desarrollo de medicamentos visita:
http://www.ifopa.org/drug-development.html
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