LOS MEDICAMENTOS HUERFANOS

El 51% de las familias tiene dificultades para acceder a los Medicamentos Huérfanos

¿Cuál es la situación actual?

Según ENSERio, de los 57 medicamentos huérfanos aprobados, la mayoría lo son para canceres raros –se estima que hay más de 7.000 enfermedades raras (ER)- por tanto, para la mayoría de las ER no hay medicamentos, lo que significa que no hay ni siquiera una ‘primera oportunidad’ . Es el caso de la Fibrodisplasia, FOP.

Propuestas de FEDER ante esta problemática

Actualmente se disponen de 48 MH incluidos en la financiación en el SNS. Debe proporcionarse información actualizada y accesible de la lista de medicamentos huérfanos con precio definido en la página Web del MSPSI.

Además, es necesario Involucrar a todos los agentes implicados en ER para proporcionar nformación del número de pacientes tratados con MH.

Es importante garantizar el acceso de los pacientes con ER a la fijación de precios y reembolso de los medicamentos huérfanos.

¿Cómo mejorar y acelerar los procedimientos nacionales para la fijación de precios y para el reembolso de los medicamentos huérfanos?

- Dar prioridad (fast-track) para evaluar las condiciones de precio y reembolso a cargo del SNS.

- Dar transparencia actualizada (p.e. web) de todas las decisiones de precio/reembolso y condiciones de uso de los fármacos huérfanos.

- La mayoría de Autorizaciones de comercialización se emiten bajo circunstancias excepcionales o de forma condicional y son revisables anualmente, la fijación de precio condicional debería revisarse garantizando la sostenibilidad económica del sistema a corto y largo plazo.

En particular, ¿qué mecanismos hay que poner en práctica para utilizar el informe sobre el “valor clínico añadido de los MH” desarrollado a nivel de la UE (AEM) para que las decisiones nacionales sobre su precio y reembolso minimicen el retraso en el acceso a los MH?

- La evaluación a nivel europeo sobre el valor añadido de los medicamentos huérfanos la realiza la EMA con participación de los expertos nacionales y son informes públicos.

- Estos informes se utilizan por parte de la DGFyPS para fijar el precio, pero estas decisiones se reevalúan por parte de las CC.AA y no siempre con los mismos criterios. Sería recomendable que el conjunto de las administraciones sanitarias de nuestro país trabajaran conjuntamente y de forma coordinada para evitar el retraso y minimizar el riesgo de inequidad frente al acceso a

¿Cómo se debe promover una política nacional sobre precios y reembolso que se base en las recomendaciones del Fórum Farmacéutico de alto nivel de la UE “Mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos”?

- Favorecer un dialogo temprano (con opinión positiva de la EMA) entre industria y administración(es) incluyendo las HTA (Health technology assessment) al objeto de utilizar criterios comunes para valorar la eficacia y el valor añadido que aportan los medicamentos huérfanos.

- A nivel nacional se recomienda establecer un fondo de cohesión a cargo del SNS para garantizar el acceso equitativo a los medicamentos huérfanos en las distintas CC.AA.

- A nivel autonómico establecer presupuestos específicos que no impacten negativamente en los presupuestos de hospital, especialmente de los centros/servicios/unidades de referencia de ER

Además, es imprescindible garantizar el acceso a los medicamentos huérfanos a través de los Centros de Referencia.

Se considera esencial que estos medicamentos tengan un acceso prioritario a través de los CdR.

Participación para la colaboración a nivel de la UE en la valoración del valor clínico añadido de los MH en la Agencia Europea del Medicamento.

Actualmente la Administración española participa como otros EM de la UE en los grupos de trabajo o comités de la EMA o Comisión europea relativos a los medicamentos huérfanos.