Cada enfermedad tiene una firma, o al menos una letra característica. Estas características moleculares y bioquímicas, llamadas biomarcadores, son indicadores de la evolución de la enfermedad y la actividad y puede cambiar con una respuesta farmacológica a una intervención como una medicina preventiva o el tratamiento. La oportunidad de identificar biomarcadores de reguladores geneticos e inductores de la inflamación de la osificación heterotópica es ahora posible dado el reciente desarrollo de modelos animales que de una foma reproducible forman hueso heterotópico en una manera previsible semiFOP. A finales de 2010, comenzó a trabajar para identificar biomarcadores de la actividad de la enfermedad FOP.
Tales biomarcadores serán muy valiosos en la evaluación de la eficacia en el desarrollo de medicamentos y en la vigilancia de los medicamentos en los ensayos clínicos futuros.
La Prestigiosa Subvención del NIH se prorroga por cinco años La subvención del NIH, "las bases celulares y moleculares de las lesiones de FOP," fue revisada favorablemente y renovada por cinco años (2010-2015). Los objetivos competentes para la renovación son el investigar las condiciones microambientales celulares y que inducen la formación de lesiones de FOP. Los revisores señalaron que la aplicación de las directrices, " preguntas significativamente importantes en la medicina regenerativa. El éxito en la realización del proyecto puede proporcionar nueva información importante sobre los mecanismos de osificación heterotópica que serán de utilidad en el desarrollo de una prevención eficaz para debilitar hueso heterotópico."
Los revisores también anotaron, "Esta aplicación es de un grupo que descubrió la causa genética de FOP, publicado en Nature Genetics en 2006. Este fue un gran avance en la comprensión de esta enfermedad rara y devastadora. Esta nueva aplicación es una estrategia cuidadosamente diseñada para explotar el descubrimiento más importante que ACVR1/ALK2 es el gen que causa FOP con experimentos diseñados para identificar a los actores clave (tipos de células, moléculas y señales internas de la célula) que se combinan para provocar un brote de FOP a causa de la disminución del nivel de activación de los receptores BMP. El trabajo actual se centra en determinar cómo el microambiente tisular, factores de crecimiento específicamente inflamatorios, hipoxia tisular, y tejidos específicos de las células madre estimulan el desarrollo de las lesiones durante los brotes. Los objetivos específicos son nuevos y bien diseñados, y el enfoque general es visionario. El entorno de la Universidad de la Escuela de Medicina de Pensilvania es excelente para la realización de un proyecto de esta naturaleza, ya que es el laboratorio de referencia en el mundo para este trabajo.
Los investigadores principales son la autoridad mundial sobre la FOP, clínica y científicamente. Este es un excelente equipo de investigación probado. Sus predicciones y estrategia pasada han demostrado ser perspicaz, muy productiva, y han avanzado enormemente el campo. Esta nueva propuesta promete más por venir. Además, se han reunido un impresionante despliegue de colaboradores expertos para ayudar a cumplir los objetivos y traducir los hallazgos en la práctica clínica. "
Durante 2010, se realizaron importantes descubrimientos en las tres áreas principales de esta nueva propuesta (desencadenantes inmunológicos, la respuestas de las células, y factores micro ambientales). Estos hallazgos serán publicados en las periódicas revistas y se resumirán en los futuros informes anuales.
Tales biomarcadores serán muy valiosos en la evaluación de la eficacia en el desarrollo de medicamentos y en la vigilancia de los medicamentos en los ensayos clínicos futuros.
La Prestigiosa Subvención del NIH se prorroga por cinco años La subvención del NIH, "las bases celulares y moleculares de las lesiones de FOP," fue revisada favorablemente y renovada por cinco años (2010-2015). Los objetivos competentes para la renovación son el investigar las condiciones microambientales celulares y que inducen la formación de lesiones de FOP. Los revisores señalaron que la aplicación de las directrices, " preguntas significativamente importantes en la medicina regenerativa. El éxito en la realización del proyecto puede proporcionar nueva información importante sobre los mecanismos de osificación heterotópica que serán de utilidad en el desarrollo de una prevención eficaz para debilitar hueso heterotópico."
Los revisores también anotaron, "Esta aplicación es de un grupo que descubrió la causa genética de FOP, publicado en Nature Genetics en 2006. Este fue un gran avance en la comprensión de esta enfermedad rara y devastadora. Esta nueva aplicación es una estrategia cuidadosamente diseñada para explotar el descubrimiento más importante que ACVR1/ALK2 es el gen que causa FOP con experimentos diseñados para identificar a los actores clave (tipos de células, moléculas y señales internas de la célula) que se combinan para provocar un brote de FOP a causa de la disminución del nivel de activación de los receptores BMP. El trabajo actual se centra en determinar cómo el microambiente tisular, factores de crecimiento específicamente inflamatorios, hipoxia tisular, y tejidos específicos de las células madre estimulan el desarrollo de las lesiones durante los brotes. Los objetivos específicos son nuevos y bien diseñados, y el enfoque general es visionario. El entorno de la Universidad de la Escuela de Medicina de Pensilvania es excelente para la realización de un proyecto de esta naturaleza, ya que es el laboratorio de referencia en el mundo para este trabajo.
Los investigadores principales son la autoridad mundial sobre la FOP, clínica y científicamente. Este es un excelente equipo de investigación probado. Sus predicciones y estrategia pasada han demostrado ser perspicaz, muy productiva, y han avanzado enormemente el campo. Esta nueva propuesta promete más por venir. Además, se han reunido un impresionante despliegue de colaboradores expertos para ayudar a cumplir los objetivos y traducir los hallazgos en la práctica clínica. "
Durante 2010, se realizaron importantes descubrimientos en las tres áreas principales de esta nueva propuesta (desencadenantes inmunológicos, la respuestas de las células, y factores micro ambientales). Estos hallazgos serán publicados en las periódicas revistas y se resumirán en los futuros informes anuales.
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